0次浏览 发布时间：2025-04-10 20:23:00
4月10日，武田中国与信念医药集团共同宣布，信玖凝（BBM-H901注射液，通用名称：波哌达可基注射液）已正式获得国家药品监督管理局批准，用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者的治疗。
作为中国首个获批的血友病B基因治疗药物，波哌达可基注射液由信念医药研发生产，武田中国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化进程。
血友病B是一种遗传性出血性疾病，由凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏或缺陷引起。长期以来，患者主要依赖凝血酶原复合物或凝血因子Ⅸ 替代治疗，需终生频繁接受静脉注射。持续频繁出血易导致关节结构和功能损伤严重，致残率居高不下。这不仅给患者带来极大的身体痛苦和生活不便，并伴随感染、血栓等风险，高昂的治疗费用也让患者家庭长期背负沉重的经济负担。
波哌达可基注射液采用工程化改造的嗜肝性重组腺相关病毒载体，可将含优化的人凝血因子Ⅸ基因递送到患者的肝脏细胞内，利用宿主细胞基因转录系统持续表达人凝血因子Ⅸ，并将其分泌到血液中，发挥FⅨ的促凝血活性。波哌达可基注射液在改善患者凝血功能方面显示出稳定效果，治疗后患者年化出血率呈现显著下降趋势。
中国医学科学院血液病医院张磊教授表示：”血友病的传统疗法需要频繁进行静脉注射，且因子水平会随着外源性凝血因子的半衰期而波动，部分患者还会面临产生抑制物的风险，导致治疗效果下降，这些痛点长期困扰着患者和临床医生。基因治疗药物的获批为血友病患者带来了革命性的希望。患者通过接受单次给药，在降低出血风险和关节损伤风险的基础上，有望告别需要终身频繁静脉注射的困境。”
文/北京青年报记者 张鑫
编辑/李涛
相关文章
中国铁塔在WAIC秀AI创新力：自研大模型、数字员工全安排上了
自研经纬大模型、AI智能体应用研发平台、数字员工“塔娃”……在2025世界人工智能大会（WAIC 2025）上，中国铁塔展出了基于共建共享理念打造的数字底座以及丰富的AI行业应用案例。中国铁塔正加大AI等前沿科技创新布局，加快AI应用行业落地。人工智能等新兴技术发展创新，离不开数字基础设施的关键支撑
2025-07-28 09:36:00
7月25日，2025中国-东盟共建共享“低碳扩绿校园”产业推荐会在中国-东盟教育交流周永久会址举行。政府部门、中外高校、行业企业专家及学者齐聚一堂，围绕校园低碳扩绿创新路径、产教融合绿色发展模式等核心议题进行深入研讨。7月25日，清镇职教城管委会、贵州工业职业技术学院、贵州文化旅游职业学院、贵州氢能
2025-07-27 10:31:00
全球大模型狂飙失速，骤跌264%！权威报告盘点世界人工智能发展格局
最新报告显示，全球人工智能（AI）领域，美国和中国继续与其他国家拉开差距，但中美间差距则呈缩小态势。在7月26日举行的世界人工智能大会科学前沿全体会议上，《全球人工智能创新指数报告2025》正式发布，彰显出全球AI格局的新变化。这份《报告》由中国科学技术信息研究所联合北京大学共同编写，已连续五年在世
2025-07-27 06:44:00
海报新闻记者 田柳 北京报道医保除了看病买药，还能推进经济发展。7月24日，在国新办新闻发布会上，国家医疗保障局局长章轲表示：过去四年多，国家医保局既坚持管好用好医保基金，奋力解除广大人民疾病医疗后顾之忧；也积极服务经济社会发展，持续为社会进步、人民健康和经济发展注入新增量。医保卡既是健康盾牌，也是
2025-07-26 14:09:00
中新网成都7月24日电(王爵)24日，2025HOTELEX中国国际中餐烹饪锦标赛——良路杯在成都正式开赛，比赛吸引了来自新加坡、法国、意大利、德国、韩国、印度、中国香港、中国台湾、中国澳门的烹饪团队参赛，以及来自全球多个国家和地区的米其林大厨，报名选手达300余名。2025HOTELEX 中国国际
2025-07-24 16:28:00